सफलता प्रौद्योगिकी का एक प्रारंभिक परीक्षण में, फ्लोरिडा विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं के पहले पायलट अध्ययन शुरू कर दिया है के लिए तय है कि आनुवंशिक रूप से संशोधित भेड़ के दूध जीवन के लिए खतरा फेफड़ों के एक विशिष्ट प्रोटीन की कमी की वजह से समस्याओं का ग्रस्त लोगों की मदद कर सकते हैं.

एडिनबर्ग, स्कॉटलैंड, सीसा क्लोन भेड़ डॉली के विकास में शामिल कंपनी के पीपीएल चिकित्सा विज्ञान पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी का उपयोग करता है जो एक जीव से एक जीन दूसरे के डीएनए में डाला जाता है - "ट्रांसजेनिक भेड़" मानवीय उत्पादन बनाने अल्फा 1 antitrypsin प्रोटीन, या AAT. प्रोटीन तो दूध से निकाला जाता है.

पिछले 10 दिनों के भीतर छह रोगियों जिनके शरीर AAT की अपर्याप्त मात्रा में निर्माण, उन्हें वातस्फीति की चपेट में छोड़कर, UF शिक्षण अस्पताल में Shands में यह की साँस खुराक प्राप्त करना शुरू कर दिया है.

यदि तकनीक और बड़े नियंत्रित परीक्षण में सफल साबित होता है, AAT की एक विशाल एक तेजी से कम कीमत पर नए स्रोत है, संभावित अनुमानित 100,000 अमेरिकियों जो सुरक्षात्मक प्रोटीन की कमी है कि फेफड़ों की सूजन रखने में मदद करता है और इलाज के लिए उपलब्ध होगा जांच में नुकसान.

इस तरह एक नया आपूर्ति महत्वपूर्ण है: वर्तमान में, केवल एक सीमित मात्रा में रक्त प्लाज्मा दान के माध्यम से उपलब्ध है, इतने सारे पात्र उम्मीदवारों चिकित्सा, जो नसों के 60,000 के लिए $ $ 80,000 रोगी प्रति सालाना की अनुमानित लागत पर दिया है बिना करना चाहिए.

उन्होंने कहा, "मैं बहुत उम्मीद है कि यह इस रोग के लिए आधारशिला चिकित्सा हो जाएगा है," डॉ. मार्क Brantly ने कहा, अध्ययन के लिए अन्वेषक और दवा के एक प्रोफेसर का नेतृत्व करने के लिए, और आणविक आनुवंशिकी और चिकित्सा के UF कॉलेज में सूक्ष्म जीव विज्ञान.

"यह प्रमुख 'पुल' का इलाज हो सकता है इससे पहले कि हम इस विकार के लिए जीन थेरेपी के लिए अग्रिम कर सकते हैं," Brantly ने कहा, जो भी UF नई जेनेटिक्स संस्थान है, जो स्वास्थ्य के राष्ट्रीय संस्थानों से अनुदान सहायता के साथ इस तरह की संभावनाओं की तलाश कर रही है के साथ संबद्ध है.

"आनुवंशिकी संस्थान बनाने के लिए प्राथमिक कारणों में से एक के लिए रोगियों के लिए इलाज में इस तरह नई प्रौद्योगिकियों का अनुवाद करने के लिए गया था," डा. टेरी Flotte, संस्थान के अंतरिम निदेशक ने कहा. "यह प्रोटीन और इस विकार के लिए प्रत्याशित जीन थेरेपी हम क्या करने की कोशिश कर रहे हैं के प्रमुख उदाहरण हैं."

के 1963 में खोज की, AAT कमी अक्सर चिकित्सा और रखना समुदाय में जागरूकता की कमी की वजह से अस्थमा या क्रोनिक प्रतिरोधी फेफड़े की बीमारी के रूप में misdiagnosed है. प्रभावित व्यक्तियों में से 5 प्रतिशत से भी कम का निदान कर रहे हैं और अक्सर नहीं है जब तक वे उनके मध्य देर 30s, व्यापक फेफड़ों को नुकसान के बाद के कारण होता है गहरा विकलांगता में हैं. अस्तित्व की औसत उम्र 54 है.

AAT एक महत्वपूर्ण प्रोटीन जिगर है कि एक आम एंजाइम है कि आम तौर पर बैक्टीरिया लड़ता है और मृत फेफड़े के ऊतकों साफ के विनाशकारी कार्यों से फेफड़ों की रक्षा द्वारा उत्पादित है. विकार है, जो जो लोग एक प्रत्येक माता पिता से असामान्य जीन की नकल वारिस में विकसित के साथ एक व्यक्ति के लिए पर्याप्त रूप से फेफड़ों की रक्षा, प्रोटीन और स्थायी और अपरिवर्तनीय फेफड़ों को नुकसान परिणाम के लिए पर्याप्त नहीं उत्पन्न करता है.

जबकि इस प्रारंभिक चरण में सटीक आंकड़े उपलब्ध नहीं हैं, भेड़ों से प्राप्त AAT करने के लिए काफी है कि मानव प्लाज्मा किस्म के की कीमत नीचे होने की उम्मीद है.

"ट्रांसजेनिक दवाओं के साथ, वहाँ एक विशाल आपूर्ति बनाने के लिए, बस झुंड के विस्तार के रूप में जरूरत के लिए संभावित है" Brantly कहा, जिसका अनुसंधान कार्यक्रम अल्फा एक फाउंडेशन, एक मियामी आधारित nonprofit से अनुदान द्वारा समर्थित किया गया.

"यह दवा उत्पादन के भविष्य पर एक नज़र का प्रतिनिधित्व करता है," पॉल फार्मेसी UF कॉलेज में एक विशिष्ट सेवा के प्रोफेसर Doering कहा. "हम साल के एक नंबर के लिए अब मानव आनुवंशिक रूप से परिवर्तित जीवाणुओं द्वारा उत्पादित इंसुलिन पड़ा है, लेकिन बड़े जानवरों से ट्रांसजेनिक दवाओं बेहद नया और रोमांचक रहे हैं और चर्चा के लिए कई विषयों को खोलने के भविष्य बताएगा कैसे जनता को विकास के इन प्रकार के प्रति प्रतिक्रिया करता है. ".

Brantly अध्ययन के रूप में के रूप में अच्छी तरह से अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा UF संस्थागत समीक्षा बोर्ड द्वारा अनुमोदित किया गया था. स्वास्थ्य और मानव सेवा के अमेरिकी विभाग ने हाल ही में सिफारिश की है कि जब संभव प्रौद्योगिकी, मानव प्लाज्मा प्रोटीन पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी के माध्यम से निर्मित किया जाना चाहिए मानव रक्त जनित रोगों के संचरण को रोकने. भेड़ कि AAT उत्पादन करने के लिए संक्रमण के लिए संपर्क किया जा रहा से उन्हें रोकने के लिए निगरानी कर रहे हैं.

Doering ने कहा कि यह कहना मुश्किल है कि कैसे कई ट्रांसजेनिक जानवरों से दवाओं के परीक्षण के तहत कर रहे हैं, क्योंकि कई कंपनियां wraps के तहत प्रतिस्पर्धी कारणों के लिए शुरुआती परीक्षण रखने.

transgenically उत्पादित मानव AAT भी सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों में परीक्षण किया जा रहा है. UF दुनिया में पहला अध्ययन यह AAT कमी के साथ पैदा हुए उन लोगों में कोशिश Brantly के अनुसार,.

हाल ही में UF स्वास्थ्य विज्ञान केंद्र समाचार विज्ञप्ति उपलब्ध पर हैं www.health.ufl.edu / एच एस सी सी / index.html

गुरुवार, मई 20, फ्लोरिडा स्वास्थ्य विज्ञान केंद्र के 1999 विश्वविद्यालय और Shands हेल्थ. अधिक जानकारी के लिए, कृपया फोन 352 / 392 2755 या ई - मेल: इस ईमेल पते की सुरक्षा स्पैममबोट से की जा रही है। इसे देखने के लिए आपको जावास्क्रिप्ट सक्षम करना होगा।